Si prevede che il mercato della terapia enzimatica sostitutiva in Nord America crescerà da 4.108,69 milioni di dollari nel 2022 a 6.120,01 milioni di dollari entro il 2028; si stima che crescerà a un CAGR del 6,9% dal 2022 al 2028.

Rapida approvazione normativa con altri vantaggi per i farmaci orfani Designazione farmacologica

Una condizione che colpisce meno di 200.000 persone a livello nazionale è definita malattia orfana. Tra le altre figurano la malattia di Fabry, la malattia di Pompe e la sindrome di Hunter. alcuni esempi. Sostenere lo sviluppo e la valutazione di nuove terapie per le malattie rare è una priorità chiave per la Food and Drug Administration (FDA). La FDA ha l’autorità di concedere la designazione di farmaco orfano a un farmaco o prodotto biologico. Inoltre, le parti interessate coinvolte nello sviluppo di molecole di farmaci orfani hanno diritto ai seguenti vantaggi:

• 7 anni di esclusiva di marketing viene fornito agli sponsor di prodotti orfani approvati
• Un credito d\'imposta federale del 25% per le spese sostenute per condurre ricerche cliniche negli Stati Uniti
• I crediti d\'imposta possono essere applicati all\'anno precedente o applicati fino a 20 anni a tasse future
• Legge sulle tariffe per gli utenti di farmaci soggetti a prescrizione (PDUFA) tassa di esenzione per i farmaci orfani
• Possibilità di qualificarsi per competere per borse di ricerca da parte dell\'Office of Orphan Products Development (OOPD< span>) per supportare studi clinici per farmaci orfani
• Idoneità a ricevere assistenza normativa e guida da parte della FDA nella progettazione di un piano complessivo di sviluppo del farmaco.< /li>

Pertanto, la rapida approvazione normativa con altri vantaggi di marketing per il farmaco con designazione di farmaco orfano sta guidando la crescita del mercato della terapia enzimatica sostitutiva.

Panoramica del mercato

Il mercato della terapia enzimatica sostitutiva in Nord America è segmentato in Stati Uniti, Canada e Messico. Il mercato statunitense della terapia enzimatica sostitutiva detiene la quota maggiore del mercato. La crescita del mercato è dovuta all’aumento della prevalenza delle malattie da accumulo lisosomiale e alla crescente approvazione normativa dei prodotti per la terapia enzimatica sostitutiva. Le infusioni endovenose (IV) vengono utilizzate nella terapia di sostituzione enzimatica (ERT) per trattare la carenza di enzimi sottostante che è alla base di malattie rare, tra cui la sindrome di Gaucher, Fabry e Hunter. Con l\'aiuto di una forma modificata dell\'enzima, l\'ERT bilancia i bassi livelli dell\'enzima glucocerebrosidasi (GCase), che si accumula nell\'organismo dei pazienti affetti dalle malattie di Gaucher, Hunter e Fabry e viene scomposto da questo enzima. Pertanto, l’aumento dei casi di queste malattie rare richiederà la necessità di sviluppare nuovi trattamenti. Ad esempio, secondo l\'Organizzazione nazionale per i disturbi rari (NORD), il numero di persone negli Stati Uniti affette dalla malattia di Gaucher era di circa 6.000 nel  2021. Secondo le statistiche pubblicate dal National Institute of Neurological Disorders and Stroke nell\'agosto 2021, ci sono circa 32.950 casi di malattia di Pompe negli Stati Uniti, che colpiscono 1 persona su 40.000. La National Fabry Foundation stima che a maggio 2020 negli Stati Uniti vi fossero circa 7.713 pazienti affetti da Fabry. Pertanto, un numero limitato di malattie rare viene trattato attraverso terapie enzimatiche sostitutive, il che sta stimolando la crescita del mercato in tutta la regione.

Entrate e previsioni del mercato della terapia enzimatica sostitutiva per il Nord America fino al 2028 (milioni di dollari)

Segmentazione del mercato della terapia enzimatica sostitutiva in Nord America

Il mercato della terapia enzimatica sostitutiva in Nord America è segmentato in base al tipo di enzima, alle condizioni terapeutiche, alla via di somministrazione, all\'utente finale e al paese.

• In base al tipo di enzima, il mercato della terapia enzimatica sostitutiva in Nord America è segmentato in alglucosidasi alfa, agalsidasi beta, imiglucerasi, idursulfase, galsulfase, velaglucerasi alfa e altri enzimi. Il segmento degli altri enzimi ha registrato la quota di mercato maggiore nel 2022.
• In base alle condizioni terapeutiche, il mercato della terapia enzimatica sostitutiva del Nord America è segmentato nella malattia di Gaucher, malattia di Fabry, MPS, malattia di Pompe, SCID e altre condizioni terapeutiche. Il segmento della malattia di Gaucher ha detenuto la quota di mercato maggiore nel 2022.
• In termini di via di somministrazione, il Nord America Il mercato della terapia enzimatica sostitutiva è diviso in parenterale e orale. Il segmento parenterale ha detenuto una quota di mercato maggiore nel 2022.
• Dal punto di riferimento dell\'utente finale, il mercato della terapia enzimatica sostitutiva del Nord America è segmentato in ospedali, centri di infusione, e altri. Il segmento ospedaliero ha detenuto la quota di mercato maggiore nel 2022.
• In base al paese, il mercato della terapia enzimatica sostitutiva del Nord America è segmentato negli Stati Uniti, Canada e Messico. Gli Stati Uniti hanno dominato il mercato nel 2022.

Sanofi; BioMarine Pharmaceutical Inc; Takeda Pharmaceutical Company Limited; AbbVie Inc; Janssen Pharmaceutical (Johnson & Johnson Services, Inc.); Alexion Pharmaceutical, Inc. (AstaZeneca); Amicus Therapeutics; Recordati SpA; Recordati SpA; CHIESI farmaceutici SpA; e Pfizer Inc sono le aziende leader che operano nel mercato della terapia enzimatica sostitutiva nel Nord America.   

North America Enzyme Replacement Therapy Strategic Insights

Strategic insights for North America Enzyme Replacement Therapy involve closely monitoring industry trends, consumer behaviours, and competitor actions to identify opportunities for growth. By leveraging data analytics, businesses can anticipate market shifts and make informed decisions that align with evolving customer needs. Understanding these dynamics helps companies adjust their strategies proactively, enhance customer engagement, and strengthen their competitive edge. Building strong relationships with stakeholders and staying agile in response to changes ensures long-term success in any market.

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North America Enzyme Replacement Therapy Report Scope

Report Attribute	Details
Market size in 2022	US$ 4,108.69 Million
Market Size by 2028	US$ 6,120.01 Million
Global CAGR (2022 - 2028)	6.9%
Historical Data	2020-2021
Forecast period	2023-2028
Segments Covered	By Tipo di enzima Alglucosidasi Alfa Agalsidasi Beta Imiglucerasi Idursulfasi Galsulfasi Velaglucerasi Alfa Altri enzimi By Condizioni terapeutiche malattia di Gaucher malattia di Fabry MPS malattia di Pompe SCID altre condizioni terapeutiche By Via di somministrazione parenterale orale By Utente finale ospedali centri di infusione
Regions and Countries Covered	Nord America Stati Uniti Canada Messico
Market leaders and key company profiles	Sanofi. BioMarine Pharmaceutical Inc. Takeda Pharmaceutical Company Limited. AbbVie Inc. Janssen Pharmaceutical ( Johnson & Johnson Services,Inc.). Alexion Pharmaceutical, Inc.(AstaZeneca). Amicus Therapeutics. Recordati S.p.A. CHIESI farmaceutici S.p.A. Pfizer Inc.

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North America Enzyme Replacement Therapy Regional Insights

The regional scope of North America Enzyme Replacement Therapy refers to the geographical area in which a business operates and competes. Understanding regional nuances, such as local consumer preferences, economic conditions, and regulatory environments, is crucial for tailoring strategies to specific markets. Businesses can expand their reach by identifying underserved regions or adapting their offerings to meet regional demands. A clear regional focus allows for more effective resource allocation, targeted marketing, and better positioning against local competitors, ultimately driving growth in those specific areas.

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